Amicus Therapeutics, Inc. является биотехнологической компанией, занимающейся поиском, разработкой и поставкой лекарств от редких заболеваний. Портфолио Компании включает Galafold (мигаластат), который является одобренным прецизионным лекарственным средством для перорального применения для людей, живущих с болезнью Фабри. Galafold предназначен для связывания и стабилизации эндогенного фермента альфа-галактозидазы А (альфа-Гал А) у пациентов с генетическими вариантами. Мигаластат одобрен под торговой маркой Galafold в США, Европейском Союзе, Великобритании и Японии. В разработке у Компании находится программа биологических препаратов Amicus Therapeutics GAA (AT-GAA), которая представляет собой парадигму лечения болезни Помпе на клинической стадии. Болезнь Помпе представляет собой лизосомное заболевание (LD), вызванное дефицитом фермента GAA. AT-GAA состоит из уникально сконструированного фермента rhGAA, ATB200 или ципаглюкозидазы альфа, с оптимизированной углеводной структурой для повышения лизосомального поглощения, вводимого в сочетании с AT2221 (миглустат), который действует как стабилизатор фермента.